en un paso Hacia un uso más amplio de la edición genética, un tratamiento que utiliza Crispr redujo con éxito los niveles altos de colesterol en un pequeño número de personas.
En un ensayo realizado por la empresa biotecnológica suiza Crispr Therapeutics, 15 participantes recibieron una infusión única destinada a desactivar un gen en el hígado llamado ANGPTL3. Aunque es poco común, algunas personas nacen con una mutación en este gen que protege contra las enfermedades cardíacas sin consecuencias adversas aparentes.
La dosis más alta probada en el ensayo redujo tanto el colesterol LDL «malo» como los triglicéridos en un promedio del 50 por ciento dentro de las dos semanas posteriores al tratamiento. Los efectos duraron al menos 60 días, la duración del ensayo. Los resultados se presentaron hoy en la reunión anual de la Asociación Estadounidense del Corazón y se publicaron en The New England Journal of Medicine.
La tecnología Crispr, ganadora del Premio Nobel, se ha utilizado principalmente para abordar enfermedades raras, pero estos últimos hallazgos, aunque tempranos, se suman a la evidencia de que la herramienta de edición de ADN también podría usarse para tratar afecciones comunes.
«Este será probablemente uno de los momentos más importantes en el arco del desarrollo de Crispr en medicina», dijo a WIRED Samarth Kulkarni, director ejecutivo de Crispr Therapeutics. La empresa está detrás del único tratamiento de edición genética aprobado en el mercado, Casgevy, que trata la anemia falciforme y la beta talasemia.
La Asociación Estadounidense del Corazón estima que aproximadamente una cuarta parte de los adultos en los EE. UU. tienen niveles elevados de LDL. Un número similar tiene triglicéridos altos. El colesterol LDL es la sustancia cerosa de la sangre que puede obstruir y endurecer las arterias con el tiempo. Mientras tanto, los triglicéridos son el tipo de grasa más común que se encuentra en el cuerpo. Los niveles altos de ambos aumentan el riesgo de sufrir un ataque cardíaco y un derrame cerebral.
El ensayo de Fase I se llevó a cabo en el Reino Unido, Australia y Nueva Zelanda entre junio de 2024 y agosto de 2025. Los participantes tenían entre 31 y 68 años y tenían niveles no controlados de colesterol LDL y triglicéridos. El ensayo probó cinco dosis diferentes de la infusión Crispr, cuya administración tardó unas dos horas y media en promedio.
«Estas son personas muy enfermas», dice Steven Nissen, autor principal y director académico del Instituto del Corazón, Vascular y Torácico de la Clínica Cleveland, que confirmó de forma independiente los resultados del ensayo. «La tragedia de esta enfermedad no es sólo que las personas mueren jóvenes, sino que algunas de ellas sufren un ataque cardíaco y sus vidas nunca vuelven a ser las mismas. No regresan a trabajar, desarrollan insuficiencia cardíaca».
Un participante del ensayo, un hombre de 51 años, murió seis meses después de recibir la dosis más baja del tratamiento, que no se asoció con una reducción del colesterol y los triglicéridos. La muerte estuvo relacionada con su enfermedad cardíaca existente, no con el tratamiento experimental Crispr. El hombre tenía una forma genética hereditaria rara de colesterol alto y anteriormente se había sometido a varios procedimientos para mejorar el flujo sanguíneo a su corazón.